國家藥監局周思源：藥品上市駛入快車道 創新轉型要關注臨床價值

    本報記者 張敏

    “從2015年到2021年8月份，國家藥監局藥品審評中心（CDE）一共批準了72個創新藥，其中4個品種是中美雙報。特別是近兩年，CDE批準的創新藥數量快速提升，2020年是20個，今年到現在為止是25個。我國的創新藥實現了零的突破，開始量變過程。”國家藥監局藥品審評中心副主任周思源9月25日在“第六屆中國醫藥創新與投資大會”上介紹。

    這一系列變化離不開國家持續推出的鼓勵藥物創新的政策，尤其是以藥品審評審批制度改革為代表，通過藥品注冊分類改革、建立研發與審批過程中溝通交流機制、建立臨床試驗申請默許許可制度、建立豐富藥品加快上市通道、大力推進技術要求國際接軌等，我國藥品上市駛入快車道。

    當下，我國的藥品申請積壓現象得到緩解。周思源介紹，2019年至2021年8月底，CDE總計受理注冊申請任務25535件，審結25120件，任務進出基本平衡。今年，按正常時限進行審評的比例達到了98%。自2017年實施優先審評審批制度以來，有784件、484個品種通過優先審評獲批上市。自2020年7月新《藥品注冊管理辦法》實施至今年8月底，已將67件突破性治療藥物申請納入突破性治療藥物程序。有55件（33個品種）注冊申請經附條件批準上市；經特別審批程序批準上市4個新冠疫苗。

    在中國藥物加速上市之際，其創新轉型過程中存在的問題更值得關注。

    周思源指出，中國的醫藥創新仍與美國等國家存在差距，具體體現在獲批firstinclass的藥品數量、批準新藥的結構以及所批藥物涉及的治療領域范圍。

    據了解，當下藥物創新主要集中在抗腫瘤、內分泌和消化系統。2018年到2021年，國家藥監局批準創新藥64個，其中抗腫瘤藥物和抗感染/病毒藥物占比達到58%，而美國FDA藥審中心2020年批準53款新藥，抗腫瘤藥物占比為40%，而58%是用于治療罕見病。這種情況也存在于藥物研發領域。三年來，我國1類創新藥臨床試驗申請批準適應癥中有54%是抗腫瘤藥物。

    除了藥品研發、上市集中抗腫瘤領域以外，我國還存在醫藥研發基礎相對薄弱、產品同質化突出等問題。今年7月份，《以臨床價值為導向的抗腫瘤藥物的指導原則》征求意見稿發布之后，以PD-1/PD-L1為代表的研發扎堆現象引發熱議。

    目前，PD-1/PD-L1的注冊申請情況為，PD-1受理276件，申報企業42家；PD—L1受理148件，申報企業29個；將兩者申請的適應癥進行整合，共涉及瘤種18個，其中肺癌是42家企業155個受理文號。

    對此，周思源表示，“創新需要關注患者的需求，要對臨床價值給予關注，要充分探索臨床價值。一是藥物創新應全面關注各個治療領域的臨床需求，比如說罕見病、兒童用藥；二是藥物研發是一個發現、探索、確證臨床價值的過程。確定臨床的有效性和安全性，還應該包括其在現有治療體系中的特點、地位以及是否滿足患者的需求，要真正以患者為中心，要給患者提供有臨床價值的治療。其三，要通過高標準、高質量、高效率的臨研發為臨床價值的評估提供全面、科學的證據。”

（編輯 喬川川）