正大天晴“安啟新”獲批上市 用于特定血友病患者出血治療

    本報訊 （記者陳紅）7月3日，國家藥品監督管理局（NMPA）官網顯示，中國生物制藥有限公司旗下核心企業正大天晴藥業集團股份有限公司（以下簡稱“正大天晴”）開發的注射用重組人凝血因子ⅦaN01（商品名：安啟新）正式獲批上市，用于凝血因子Ⅷ或Ⅸ的抑制物>5個Bethesda單位（BU）的成人及青少年（12歲以上）先天性血友病患者的出血治療。這是首個獲批上市的國產重組人凝血因子Ⅶa類生物制品，為抑制物陽性血友病患者這類特殊人群的出血治療帶來更多選擇。

    據正大天晴工作人員介紹，血友病是一種凝血因子缺乏導致凝血功能障礙的遺傳性罕見病。由于患者體內缺乏足夠的凝血因子，血液在血管破損部位不能正常凝固。血友病患者主要癥狀表現為自發性出血或輕度外傷后出血不止等，被稱為“玻璃人”。2018年5月份，國家衛生健康委員會將血友病列入第一批罕見病目錄。世界血友病聯盟數據顯示，目前全球血友病患者數量約83萬例。

    臨床上血友病通常分為甲型血友?。ㄑ巡）和乙型血友?。ㄑ巡），分別由凝血因子Ⅷ（FⅧ）和凝血因子Ⅸ（FⅨ）基因突變引發對應的凝血因子缺乏所致。血友病尚無根治辦法，目前的治療方法主要為通過外源性補充凝血因子替代療法。但約4%的患者會產生凝血因子抑制物（抗體陽性），導致替代治療效果不佳，嚴重影響患者生存質量。重組人凝血因子Ⅶa因其高效止血作用，已成為抑制物陽性患者的重要治療選擇，并在全球范圍內得到廣泛應用。

    安啟新是唯一療效和安全性通過Ⅲ期臨床試驗確證的國產重組人凝血因子Ⅶa，其獲批基于一項在伴有抑制物血友病患者中的多中心、單臂、開放評估有效性和安全性的Ⅲ期臨床研究，本研究共入組60例受試者，均至少使用過一次試驗藥物，其中53例受試者累計發生559次出血事件。對551次可評估的出血事件進行分析，止血有效率為88.93%。

    重組人凝血因子Ⅶa結構復雜，降解和氧化位點較多，雜質種類較多，生產制備工藝難度大。正大天晴藥學團隊創新性地開發了具有自主知識產權的細胞培養、分離純化和制劑處方工藝，獲得了兩項原創專利，并成功進行了多批次商業化生產放大，產品生產工藝穩健。

    除重組人凝血因子Ⅶa外，正大天晴此前已成功開發并上市了注射用重組人凝血因子Ⅷ（商品名：安恒吉）。通過安恒吉與安啟新的組合治療方案，中國生物制藥將覆蓋從常規替代治療到抑制物管理的全病程需求，有望惠及更廣泛的血友病患者群體。

（編輯 何成浩 郭之宸）